德國殷格翰2022年9月2日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局成為首個批準 spesolimab 用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑病 (GPP) 發(fā)作的監(jiān)管機構。Spesolimab是一種新型選擇性抗體，可阻斷白介素 36 受體 (IL-36R) 的激活，白細胞介素 36 (IL-36) 是一種免疫系統(tǒng)內的信號通路，被證明與 GPP 的發(fā)病機制有關。
"GPP 的發(fā)作會極大地影響患者的生活，并導致嚴重的、危及生命的并發(fā)癥，"臨床試驗首席研究者和出版物作者、美國紐約西奈山伊坎醫(yī)學院臨床治療學主任、Eric J沃爾德曼皮膚病學教授Mark Lebwohl 說， "對皮膚科醫(yī)生和臨床醫(yī)生來說，spesolimab 的獲批是一個轉折點。我們現(xiàn)在能有一種 FDA 獲批的療法，它可能給患者帶來改變，而在此之前，這些患者還沒有任何獲批的治療選擇來幫助他們控制 GPP 的發(fā)作。"
勃林格殷格翰董事會成員、人用藥品業(yè)務負責人Carinne Brouillon 表示："這一重要的獲批證明了我們?yōu)榧铀傺芯慷龀龅呐θ〉昧顺晒?，這些努力旨在更快地將創(chuàng)新療法帶給最需要幫助的人。我們認識到這種罕見的皮膚病給患者及其家人和護理人員帶來了毀滅性的負擔。GPP 可能會危及生命，截至目前還沒有專門獲批的療法來治療GPP 的發(fā)作這一具有破壞性的疾病。讓我感到自豪的是，我們可以將首個在美國獲批的治療藥物spesolimab提供給有需要的患者。"
FDA對spesolimab的批準基于其關鍵性EFFISAYIL® 1 II 期臨床試驗結果。1在為期 12 周的臨床試驗中， GPP 發(fā)作患者接受了 spesolimab 或安慰劑治療。在試驗開始時，大多數(shù)患者的膿皰密度很高或非常高，并且生活質量受損。一周后，與安慰劑（6%）相比，54% 使用 spesolimab 治療的患者的皮膚無可見膿皰。1
除在美國獲批外，spesolimab 目前正在全球多個國家接受監(jiān)管機構的評審。迄今為止，spesolimab用于治療GPP 的發(fā)作已在美國、中國大陸和臺灣地區(qū)獲得突破性治療藥物認定，在美國和中國獲得優(yōu)先審評資格，在美國、韓國、瑞士和澳大利亞獲得孤兒藥認定，在中國臺灣獲得快速評審通道且GPP在該地區(qū)被認定為罕見病。2021年10月，歐洲藥品管理局已驗證spesolimab 用于治療GPP的上市申請，目前該上市申請正在評審中。同年10月，勃林格殷格翰正式向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）遞交了spesolimab的上市申請，用于治療GPP的發(fā)作，該適應癥有望于今年在中國獲批。
與斑塊狀銀屑病不同，GPP 是一種罕見且可能危及生命的中性粒細胞性皮膚病，其特征是廣泛爆發(fā)的疼痛性無菌性膿皰。由于該疾病非常罕見，疾病癥狀的識別可能具有挑戰(zhàn)性，因此會導致確診延誤。
