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美國馬薩諸塞州劍橋和中國蘇州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研發(fā)新一代補體靶向藥物來治療補體介導(dǎo)疾病的全球臨床階段生物技術(shù)公司，今天宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)KP104孤兒藥認(rèn)定，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種罕見的、危及生命的血液性疾病，由補體系統(tǒng)的過度活動引起。補體系統(tǒng)是一組復(fù)雜的蛋白質(zhì)通路群，是先天性免疫的關(guān)鍵組成部分。這一系統(tǒng)內(nèi)的異?；顒涌赡苁菍?dǎo)致自身免疫性和炎癥性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨特作用機制的全球首創(chuàng)的雙功能補體類生物藥, 能夠選擇性同時抑制旁路和終端補體途徑，通過調(diào)節(jié)對疾病發(fā)展至關(guān)重要的補體活化級聯(lián)中的兩個單獨的限速步驟，為抑制補體提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準(zhǔn)治療方法。KP104還設(shè)計有延長的半衰期和效力，以及皮下注射的給藥方式，從而讓患者有可能在家中實現(xiàn)自我給藥。
科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Frederick Beddingfield表示："獲得孤兒藥認(rèn)定是科越的一個關(guān)鍵里程碑，證實了KP104差異化潛力，能夠為PNH患者提供安全有效的治療。作為一種靶向旁路途徑和終端途徑的雙功能補體療法，KP104具有潛力可治療單靶點療法不足以治療的補體介導(dǎo)的疾病。隨著我們多個適應(yīng)癥的2期臨床試驗的推進，我們期待對KP104對一系列補體介導(dǎo)疾病的有未被滿足臨床需求的患者進行臨床評估。"
FDA的孤兒藥認(rèn)定項目為用于治療、診斷或預(yù)防罕見疾?。ㄔ诿绹挠绊懭藬?shù)低于20萬人）的藥物提供孤兒藥身份。
KP104已完成1期臨床首次人體（FIH）研究，并即將開始多個適應(yīng)癥的2期臨床試驗。1期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估KP104在健康志愿者中單劑量遞增和多劑量給藥的安全性、耐受性、藥代動力學(xué) (PK) 和藥效學(xué) (PD)?？圃接媱澰诮衲晖硇r候的國際學(xué)術(shù)會議上分享這些1期臨床數(shù)據(jù)。
关于KP104
KP104是一种具有独特作用机制的全球首创双功能补体生物药。KP104旨在同时选择性抑制补体旁路和终端途径，提供一种强大的协同机制且可能更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。KP104正进入多个适应症的2期临床试验，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮（SLE-TMA）的血栓性微血管病和PNH。2期临床试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。
关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、危及生命的血液疾病，由属于先天免疫系统的补体系统的过度活动引起。PNH以红细胞破坏、血栓形成和骨髓功能受损为特征，每百万人中有1到5人受此病影响。由于补体生物学的复杂性和PNH致病病理学的多种途径，仍然存在巨大未被满足的临床需求，急需比当前疗法更好的疗效和给药便利性的下一代药物。
关于科越医药 科越医药是一家临床研发阶段的全球生物技术公司，是补体靶向疗法治疗免疫介导疾病的先驱。公司凭借自己的LOGIC药物发现平台，以克服补体药物开发过程中的各种挑战，致力于推进首创疗法 （FIC）及同类最佳疗法 （BIC），公司已经开发出针对补体靶点的九 种创新管线。
科越医药致力于开发针对补体介导疾病的突破性免疫疗法，以此彻底改善补体驱动型疾病患者的生活。科越医药总部位于马萨诸塞州剑桥，并且在中国苏州和上海设有研发中心。如需了解有关科越的更多信息，请访问www.kirapharma.com和关注LinkedIn。
