新加坡、蘇格蘭阿伯丁和中國上海2022年4月13日 /美通社/ -- TauRx Pharmaceuticals Ltd （卓睿藥業(yè)）的子公司Taurx Therapeutics Ltd宣布獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）對Trx-237-801研究的新藥臨床試驗申請（IND）的批準。dMed-Clinipace，一家總部位于上海的全球臨床合同研究組織（CRO），已被選定為本研究的合作伙伴。新藥臨床試驗申請于2022年3月10日正式獲得批準，這為TauRx進一步鞏固全球戰(zhàn)略并將首個靶向阿爾茨海默癥（AD）tau蛋白病理的阿爾茨海默癥修飾療法帶向市場奠定了堅實的基礎。
本臨床試驗將進一步評估TauRx的口服tau蛋白聚集抑制劑hydromethylthionine mesylate（簡稱HMTM）的安全性和有效性。這是一項為期12個月的研究，旨在對TauRx目前在歐美進行的III期臨床試驗LUCIDITY（NCT03446001）進行補充，LUCIDITY預計將于2022年中公布結(jié)果。中國的研究和LUCIDITY一樣都覆蓋了輕度認知障礙和輕中度阿爾茨海默癥患者，也將評估相同的認知和功能的復合主要終點。
新試驗計劃于2022年第四季度開始招募約400名受試者，分布在中國約30個研究中心，預計將于2025年第二季度完成。
TauRx執(zhí)行董事長兼聯(lián)合創(chuàng)始人Claude Wischik教授評論說：“我特別高興我們能夠推進這項研究。這很好地反映了TauRx在亞洲的強大網(wǎng)絡，TauRx在新加坡注冊成立，主要由亞洲股東群提供融資。我們已故的聯(lián)合創(chuàng)始人Dr. K.M Seng (辛廣明醫(yī)生)的愿景是為世界各地患者帶來一種有效且具有可及性的阿爾茨海默癥（AD）的治療方法，隨著中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的新藥臨床試驗申請獲批，我們離實現(xiàn)這一目標又近了一步。據(jù)我們估計，全球阿爾茨海默癥（AD）60%的負擔在亞洲國家，相較而言，歐洲和美國僅占12% 。我們特別感謝來自新加坡、馬來西亞、中國香港和印度尼西亞的各個股東對我們擴大HMTM臨床開發(fā)項目一如既往的鼎力支持。這一項目的成功將使TauRx能夠把基于tau蛋白的治療帶給廣泛的阿爾茨海默癥（AD）患者群，從很早期到中度癥狀的疾病患者均可覆蓋。”
dMed-Clinipace首席執(zhí)行官譚凌實博士表示：“這是一項至關重要的試驗，我們在探詢和開發(fā)一種應對一項特別可怕的疾病新的治療方法。憑借我們在中國的專業(yè)團隊，我們將提供監(jiān)管專家級別的指導來協(xié)助TauRx和國家藥品監(jiān)督管理局的溝通，并及時找到合適的患者，幫助TauRx將這一創(chuàng)新治療手段加速送達給患者?！眃Med-Clinipace在包括阿爾茨海默癥在內(nèi)的中樞神經(jīng)學治療領域擁有豐富的臨床試驗經(jīng)驗，在過去的5年中參與了70多項，入組近11,000名患者的神經(jīng)科學領域的臨床試驗。
異常tau蛋白的聚集是阿爾茨海默癥（AD）的標志性病理之一。Tau蛋白聚集和隨后形成的tau蛋白纏結(jié)破壞神經(jīng)元功能，這一過程是在出現(xiàn)任何癡呆癥狀之前很多年就開始了。Tau病理與阿爾茨海默癥（AD）嚴重程度和臨床癥狀惡化密切相關，后者常見于患者記憶，其他認知功能以及日常生活能力的逐漸喪失。
在LUCIDITY研究中，HMTM已經(jīng)在500多名患者身上進行了測試，患者服用的劑量為16毫克/日，8毫克/日，或安慰劑。HMTM是一種口服片劑，本研究前12個月設盲階段的結(jié)果將于2022年中期公布。LUCIDITY將繼續(xù)進行下一個為期12個月的研究階段，以對早期與晚期開始治療進行比較。在第二階段，所有患者將按照推薦劑量進行給藥，即16毫克/日。中國的研究將僅對16毫克/日的劑量與安慰劑進行比較。
关于LUCIDITY
正在进行的Lucidity试验旨在验证16毫克/日剂量的HMTM*相对于安慰剂具有统计学意义的获益。其目的是证明早期III期试验中，在8毫克/日的剂量下达到足够高的血浆药物浓度的患者中看到的结果，以产生有临床意义的治疗效果。而16毫克/日的剂量将确保所有患者的血浆药物浓度都达到足够高的水平，以产生疗效获益。Lucidity试验的积极结果将支持该药物作为第一个基于tau蛋白的疾病修饰疗法的上市申请，用于治疗阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍和轻中度阿尔茨海默症（AD）。HMTM是口服用药，因此不需要诊所或院内静脉输注。已完成的广泛研究的安全性数据表明，HMTM在高达250毫克/日的剂量下具有可接受的安全性和耐受性。
* 之前也缩写为LMTM或LMTX
关于TAURX PHARMACEUTICALS LTD （卓睿药业）
该公司由Dr. K. M. Seng ( 辛广明医生)和Claude Wischik教授于2002年在新加坡成立，旨在开发各种针对神经退行性疾病的新疗法和诊断法。TauRx总部设在新加坡，主要研究设施和运营位于苏格兰阿伯丁。 TauRx董事会的大部分成员是亚洲人，该公司因此而汇聚了阿尔茨海默症（AD）领域的强大技术专业能力和源于亚洲的关怀、诚信、勤勉的价值观以及财务敏锐特质。
该公司的研究领域集中在阿尔茨海默症和其他神经退行性疾病中的蛋白质聚集病理学。该公司的tau蛋白聚集抑制剂hydromethylthionine mesylate（HMTM）是目前唯一一个在III期临床试验中处于临床开发后期的基于tau蛋白的阿尔茨海默症（AD）的实验药物。HMTM靶向在大脑内神经细胞所形成的tau 蛋白、TDP-43蛋白和突触核蛋白的异常聚集和错误折叠及其纤维缠结，这些蛋白损伤并最终杀死神经元，而这发生在多种不同神经退行性疾病，包括阿尔茨海默症（AD）、额颞叶痴呆、帕金森病、路易体痴呆和进行性核上麻痹。
关于dMed-Clinipace
dMed-Clinipace 是一家全球性的、全方位的临床合同研究组织（CRO），在亚太地区拥有最大的业务网络覆盖。我们为客户提供个性化服务和解决方案，提供传统合同研究组织无法实现的协作度和灵活性服务，同时重视注册事务和监管专业知识技能和治疗领域的领先性。我们的使命是改善主要治疗领域的临床研究方式。我们致力于通过将最先进的技术与最高的国际临床标准相结合，给药物开发和医疗健康的未来带来积极影响。
