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荷蘭萊頓2022年4月4日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下簡稱為"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）公布了Leniolisib的II/III期關(guān)鍵性試驗新數(shù)據(jù)，這種藥物旨在用于治療一種稱為PI3Kδ過度活化綜合征（APDS）的原發(fā)性免疫缺陷。公司首席研究員V. Koneti Rao醫(yī)學(xué)博士是馬里蘭州貝塞斯達國立衛(wèi)生研究院原發(fā)性免疫缺陷診所的一名工作人員醫(yī)生，他在2022年臨床免疫學(xué)學(xué)會（CIS）年度會議上發(fā)表演講時分享了最新研究結(jié)果。
正如2022年2月2日宣布的結(jié)果，由諾華制藥（Novartis）實施的跨國、三盲、隨機、安慰劑對照、隨機III期臨床試驗已達到其共同主要終點，試驗評估了淋巴結(jié)尺寸的減小和免疫缺陷的校正。淋巴結(jié)病病變縮小和初始B細(xì)胞比例增加在這一人群中非常重要，因為它們指示出APDS疾病標(biāo)志物是否減少。這些共同主要終點于基線公布85天之后，在CIS年會上首次發(fā)布：
受試藥物耐受性良好。沒有導(dǎo)致停止研究性治療的不良事件，沒有引起任何死亡，Leniolisib組的嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生率低于安慰劑組。沒有任何嚴(yán)重不良事件疑似與研究性治療有關(guān)。
紐約西奈山醫(yī)學(xué)院David S. Gotteman免疫學(xué)教授Charlotte Cunningham-Rundles博士（醫(yī)學(xué)博士）表示：
"Leniolisib在治療APDS的III期臨床研究中取得了如此積極的結(jié)果，這是個好消息。能夠看到這種藥物可以特別針對這種疑難雜癥，既能改善治療效果，又減少患者癥狀，這真的非常令人鼓舞。我們?yōu)?/i>APDS患者量身定制的這一治療藥物取得了重大進展，這是我們期待已久的一項里程碑。"
Pharming計劃于2022年第二季度開始向全球監(jiān)管機構(gòu)提交Leniolisib的相關(guān)文件，獲得批準(zhǔn)后，我們將于2023年第一季度在美國啟動這項療法，并于2023年下半年開始在歐洲陸續(xù)啟動。
Pharming首席醫(yī)學(xué)官Anurag Relan對此評論道：
"Leniolisib在兩個共同主要終點上均取得了顯著功效，并在參與試驗的APDS患者中表現(xiàn)出良好耐受性，Pharming對此倍感喜悅。該藥物獲批將能夠解決這種罕見疾病患者尚未得到滿足的治療需求，這些患者目前只能依靠抗生素和免疫球蛋白補償療法進行支持性治療。除了與全球監(jiān)管機構(gòu)密切合作，將Leniolisib提供給眾多免疫學(xué)家、血液學(xué)家及其患者之外，我們還將繼續(xù)通過我們的開放標(biāo)簽擴展研究及兩項其他研究來開發(fā)這種療方法。這些研究將招募12周歲以下的兒童患者，并有可能擴大藥物臨床實驗的地理范圍。"
