中國北京和美國麻省劍橋2022年1月20日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235），是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）。
百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤®繼獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者后，此次sNDA申請也獲得NMPA受理，這對我們來說是一個好消息。這意味著一旦取得批準(zhǔn)，更多中國的華氏巨球蛋白血癥患者將有機會用上這款藥物。ASPEN試驗表明，百悅澤®對WM患者而言是一項安全有效的治療選擇，引起房顫等心血管事件的風(fēng)險更低。在ASPEN試驗數(shù)據(jù)的支持下，百悅澤®已經(jīng)在美國、加拿大、澳大利亞和歐盟獲批用于WM患者的治療我們期待與CDE繼續(xù)探討，爭取將這一具備‘同類最優(yōu)’潛力的藥物提供給更多中國WM患者的機會。”
此次sNDA申請基于ASPEN試驗數(shù)據(jù)，這是一項隨機、開放標(biāo)簽、多中心的3期臨床試驗（NCT03053400），對比了百悅澤®與伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的數(shù)據(jù)。
經(jīng)獨立審查委員會（IRC）根據(jù)第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM-6）修訂版緩解標(biāo)準(zhǔn)（Treon 2015）評估，百悅澤®治療組在總體意向性治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）和非常好的部分緩解（VGPR）率的綜合為28%（95% CI：20，38），而伊布替尼組為19%（95% CI：12，28）。盡管兩組數(shù)據(jù)的差異未達到統(tǒng)計學(xué)顯著性（p=0.09），但百悅澤®展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，且緩解質(zhì)量呈現(xiàn)出改善趨勢。[1]
在ASPEN試驗中，與伊布替尼相比，百悅澤®取得了更具優(yōu)勢的安全性數(shù)據(jù)，特定不良事件的發(fā)生率較更低，包括房顫/房撲（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在101例接受百悅澤®治療的WM患者中，4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件降低用藥劑量。[4]
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥是一種罕見惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%。[1] 該疾病通常在老年人中多發(fā)，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。[2] 在中國，每年大約有88,200例淋巴瘤新增病例，其中約有91%為NHL，這意味著我國每年約有1000例WM新增病例。[3]
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
迄今為止，已遞交超過30個針對多項適應(yīng)癥的上市申請，覆蓋美國、中國、歐盟和其他20多個國家或地區(qū)。
*該項適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于驗證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
**該項適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結(jié)果。
關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2300人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展90多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋全球40多個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導(dǎo)。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（已在中國獲批上市）。百濟神州擁有一支追求高品質(zhì)與創(chuàng)新、立足科學(xué)與醫(yī)學(xué)的團隊，并在中國建立了領(lǐng)先地位，打造了一支規(guī)模龐大、聚焦于腫瘤學(xué)的商業(yè)團隊。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于與其他BTK抑制劑相比，百悅澤®的潛在臨床益處和優(yōu)勢的聲明，百濟神州計劃的進展，百濟神州對百悅澤®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進程，百悅澤®潛在商業(yè)機會，在中國提高百悅澤®可及性的計劃，百悅澤®為潛在同類最優(yōu)BTK抑制劑，百悅澤®對患者的潛在臨床獲益以及在“百濟神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟神州”副標(biāo)題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥監(jiān)部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。
參考文獻
1.Tam, et al.A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study.Blood.October 2020.136(18): 2038-2050.
2.Lymphoma Research Foundation.Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/.Accessed December 2020.
3.Chen, et al.Cancer statistics in China, 2015 [J].CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2016, 66(2):115-132.
4.Tam, et al.ASPEN: Results of a Phase 3 randomized trial of zanubrutinib versus ibrutinib for patients with Waldenström macroglobulinemia (WM).DOI: 10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.8007 Journal of Clinical Oncology 38, no. 15_suppl (May 20, 2020) 8007-8007.
