德國殷格翰和奧地利維也納2021年11月3日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和 Thoeris公司宣布了一項合作和許可協(xié)議，旨在研究針對尿素循環(huán)障礙 (UCD) 的新型同類首創(chuàng)療法。UCD 是由遺傳性肝功能障礙引起的罕見疾病，導致血液中氨水平過高，迄今為止治療方法極為有限。Thoris 開發(fā)的新型療法可以改變對這些疾病患者的治療。勃林格殷格翰將利用其在藥物發(fā)現和開發(fā)方面的專業(yè)知識將該潛在藥物推向臨床。
“Thoeris 開發(fā)的新型 UCD 治療方法可以通過推動體內的通路來解毒過量的氨水平從而控制疾病癥狀。我們很高興能與勃林格殷格翰的科學家合作，將我們的方法發(fā)展成為急性干預和慢性治療的實用治療方法，”Thoeris 首席執(zhí)行官 Tamara Nicolson 博士說。
“加強新興醫(yī)學科學以提供改變醫(yī)療實踐和改善患者生活質量的新療法是勃林格殷格翰戰(zhàn)略的一個關鍵要素，”勃林格殷格翰全球跨邊界研究負責人Detlev Mennerich 博士說。 “我們非常期待與 Thoeris 合作，旨在為患有 UCD 的患者提供一種新的治療選擇，無論其潛在的遺傳突變如何。”
此次合作源于勃林格殷格翰跨邊界研究 (RBB) 團隊在治療領域的承諾，該團隊是勃林格殷格翰研發(fā)部門探索未知科學領域的“創(chuàng)新雷達”。RBB 與領先的學術和生物技術合作伙伴合作，探索新興的疾病生物學，結合勃林格殷格翰在藥物發(fā)現、藥物開發(fā)和制造方面的卓越能力，以將這些開創(chuàng)性發(fā)現轉化為具有突破潛力的創(chuàng)新療法，從而改變醫(yī)療實踐。
在UCD 患者體內，參與氨降解的幾種蛋白質之一存在缺失或缺陷將導致高氨血癥和體內有毒氨的濃度積累，這與急性病理效應有關，例如腦水腫、嗜睡、神經功能障礙和潛在的死亡。從長遠來看，UCD 患者會面臨發(fā)育遲緩、認知障礙和癲癇發(fā)作。由于治療選擇不足，慢性 UCD患者在氨水平升高失控的情況下會反復出現危機，使病情惡化。迄今為止唯一的治療選擇是肝移植。
