北京2021年7月21日 /美通社/ -- 2021年7月17日-18日，由北京病痛挑戰(zhàn)基金會主辦、中國罕見病聯盟任指導單位的2021第三屆罕見病合作交流會在京隆重舉辦，以“支付創(chuàng)新+科技創(chuàng)新+服務創(chuàng)新+藥物創(chuàng)新+患者角色創(chuàng)新”為視角，匯聚各方探討罕見病核心議題，推動問題的解決，線上觀看人次逾300萬。同時，大會舉辦“一切只為你”—— Sing for Rare 罕見病公益主題音樂會，知名歌手和樂隊攜手由罕見病病友組成的樂隊及病友代表，共同歌唱出昂揚的生命態(tài)度。
罕見病約有7000多種，并往往在出生時或兒童早期發(fā)病，確診難、治療難、費用高，患者面臨嚴峻挑戰(zhàn)。17日的開幕式上，原中國保監(jiān)會副主席魏迎寧、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚相繼為大會致辭，中國罕見病聯盟執(zhí)行理事長李林康帶來了罕見病用藥優(yōu)先審評審批等多個鼓舞人心的實踐案例，清華大學法學院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光指出，罕見病保障制度建設要有一個“良好的、全國性的協(xié)調機制”，在此基礎上不斷推進。
原中國保監(jiān)會副主席魏迎寧為大會致辭
病痛挑戰(zhàn)基金會創(chuàng)始人王奕鷗，強調了患者參與在罕見病診療、服務、保障等全流程上的核心價值，多個案例體現出，他們已經從解決方案的“需求者”成為了“共創(chuàng)者”，推動罕見病相關工作的發(fā)展進入新階段。在多方嘉賓的見證下，“罕見病創(chuàng)新綜合服務體系戰(zhàn)略合作”正式啟動，將在多個省份開展院內外落地活動，搭建醫(yī)務社工、多方共付等以患者為中心的綜合服務體系。
多層次保障與藥物創(chuàng)新研討，“普惠險”觀察報告發(fā)布
大會設置了五大主題版塊，其中的“支付創(chuàng)新”兩個論壇，全面梳理了目前國內對罕見病群體的保障體系?；趪业?030年多層次醫(yī)保體系建設目標：以基本醫(yī)保為主體，醫(yī)療救助為托底，補充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐助、醫(yī)療互助共同發(fā)展，與會嘉賓從不同角度分析了上述各部分對罕見病保障的作用與前景。而近年來各地紛紛涌現的“普惠型保險”，成為專家頻頻提及的關鍵詞。
病痛挑戰(zhàn)基金會在大會上發(fā)布了《普惠型商業(yè)補充醫(yī)療保險罕見病保障觀察報告》，研究分析了目前全國26個省級行政區(qū)、73個地級市的111款普惠型商業(yè)補充醫(yī)療保險（以下簡稱“普惠險”）。研究發(fā)現，普惠險存在既往癥史限制等5大理賠門檻，但部分產品通過不限醫(yī)保目錄、特藥清單、罕見病專項等為罕見病患者提供一定程度的補充用藥保障。然而目前許多標準、規(guī)范和能否長期運行仍存有疑問，報告建議完善政府監(jiān)管、加強政府指導，險企方摒棄賣點思維，提供罕見病患者參與保險設計的路徑與機會，使其努力成為罕見病多層次保障的重要一環(huán)。
報告發(fā)布
保障患者用藥，支付是下游，藥物研發(fā)是上游。大會“藥物創(chuàng)新”版塊聚焦本土罕見病藥物的研發(fā)，與會嘉賓帶來了從最新政策、特食生產到臨床實驗、患者參與等方面的分析。今年，“以患者為中心”的藥物研發(fā)有了更多案例。例如，肝豆狀核變性群體曾經歷了用藥兩次停產、五次漲價，在患者組織溝通下，藥的純度、精度更高，患者副作用減少，使用次數下降，雖然藥價上漲，但邊際成本控制住，最終得到了藥企、患者都比較滿意的結果。其他包括亨廷頓舞蹈癥、系統(tǒng)性硬化癥的群體也都分享了推動藥物研發(fā)、引進的經驗。
綜合服務與科技創(chuàng)新，期待點亮罕見人生
大會的“服務創(chuàng)新”版塊，探討了罕見病診療、援助、遺傳咨詢等患者全生命周期層面的多方位服務。在山東省立醫(yī)院等地開展的“多學科診療+醫(yī)務社工服務”，為優(yōu)化罕見病群體診療流程、減少誤診漏診提供了有力支持；海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，在海南自貿港建設的政策指引下，近年來已經開創(chuàng)了150個“首例”落地國內的藥品和醫(yī)療器械，設立的國家罕見病臨床醫(yī)療中心有望帶來更多突破。
大會上，多家互聯網平臺帶來了在網絡診療、醫(yī)患溝通、公益援助方面的互聯網經驗，同時，對許多罕見病群體關心的遺傳與生育問題，多位專家也帶來了前沿技術與醫(yī)療資訊的分享。
大會的“科技創(chuàng)新”版塊，基于由病痛挑戰(zhàn)基金會、Plug and Play 中國、瑯鈺集團旗下子昂健康三方聯合發(fā)起的全球第一個罕見病科技創(chuàng)新平臺“Inno4Rare（為罕而創(chuàng)）”，展示了高新科技應用于罕見病領域的廣闊前景，包括肌肉骨骼技術、睡眠監(jiān)測系統(tǒng)、癲癇監(jiān)測系統(tǒng)、智能診療系統(tǒng)等等，從醫(yī)療輔助器械、數字化醫(yī)療、藥物研發(fā)賦能等方向，為罕見病病友生活質量的提升帶來美好未來。
大會各項議題充分體現出，罕見病領域的支付保障、藥物研發(fā)、綜合服務、高新科研上的創(chuàng)新，都離不開“患者角色創(chuàng)新”這一推動力，罕見病患者正在從“創(chuàng)新的需求者”向“創(chuàng)新的提供者”轉變，有助于聯動各相關方，讓罕見病生態(tài)圈的不斷發(fā)展，最終為每一個罕見病患者帶來希望。
每年一度的罕見病合作交流會，以“健康中國，一個都不能少”為主題，促進罕見病病友、病友組織和政府、醫(yī)學界、企業(yè)、公眾等多方交流，研判行業(yè)最新動態(tài)，構建罕見病良性生態(tài)圈。在多方力量的支持下，相信會有更多罕見病患者得到關注與支持，助力健康中國2030目標的早日實現。
2021罕見病合作交流會現場合影
