北京2020年5月25日 /美通社/ -- 白血病又稱“血癌”，是我國常見的惡性腫瘤之一。在傳統(tǒng)認知觀念中，可能絕大多數(shù)人認為這是一種“不治之癥”。其實不然，有一種白血病，即慢性髓性白血?。–ML，簡稱“慢?！保┛梢哉f是幸運的，被稱為“可以治愈的白血病”。
“在醫(yī)藥學領域?qū)＜覀兂掷m(xù)不懈的努力下，既往嚴重威脅生存的‘慢?！趧?chuàng)新療法下已逐漸變得可控、可治，治愈也不再遙不可及。”在5月24日召開的2020諾華腫瘤（中國）血液高峰論壇上，中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院副所院長王建祥教授表示，并分享了目前慢粒治療策略進展與創(chuàng)新、治療目標以及患者管理模式等話題。
疾病管理：從不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)槁圆?/b>
慢粒是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占所有白血病的15%。中國幾個地區(qū)的流行病學調(diào)查顯示，慢粒年發(fā)病率為0.39-0.55/10萬，與西方國家相比，中國CML患者更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲。[1]
雖然部分慢?；颊咄ㄟ^造血干細胞移植可以達到治愈，但供者干細胞來源等因素限制了廣泛應用。而傳統(tǒng)化療等治療雖可使大多數(shù)慢粒患者血象及異常體征得到控制，但中位生存期（40個月左右）并未延長，“治不治、三年半”非常準確地詮釋出當時患者的生存狀態(tài)。
“但這并未阻止醫(yī)學工作者對慢粒治療方式的探索。直到2001年，分子靶向藥物第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼作為一線治療藥物使慢粒患者的整體生存率顯著提高，10年生存率達到了85%-90%。曾經(jīng)慢粒是不治之癥，如今對于大多數(shù)患者而言，它已經(jīng)從一種致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N慢性疾病。[2] ”王建祥教授感慨到。
治療目標：從長期生存變遷為停藥治愈
雖然目前TKI將絕大多數(shù)慢粒轉(zhuǎn)變?yōu)椤奥圆 ?，但患者仍需長期或終生服藥。隨著慢粒得到有效的控制及患者總生存的延長，有越來越多的患者渴望更高的生活質(zhì)量，“停藥治愈”已成為他們更高的追求目標。
王建祥教授表示：“隨著慢粒治療新藥的不斷涌現(xiàn)，治療效果的不斷升級，國內(nèi)外有越來越多的醫(yī)學實踐證實，TKI治療獲得深度分子學反應持續(xù)超過2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴密的隨訪監(jiān)測條件下，可獲得長期的無治療緩解（TFR），實現(xiàn)臨床治愈。”
尤其是用于慢粒一線治療的第二代TKI尼洛替尼，使絕大多數(shù)慢粒患者能快速獲得深度分子學緩解，邁入“停藥門檻”，生存期接近正常人，這意味著慢?；颊咂谂我丫玫摹巴Ｋ幹斡敝溉湛纱?。
王建祥教授指出，以往臨床著重關(guān)注如何延長慢?；颊叩目偵嫫冢S著疾病治療目標向“無治療緩解”的變遷，也將引領腫瘤治療的新觀念，向著更高的“臨床治愈”探尋。未來，如何規(guī)范管理慢粒患者，提高治療依從性，爭取讓更多的慢粒患者邁入停藥“門檻”，是我們努力的新方向。
患者管理：或?qū)⒓{入國家慢病管理范疇
雖然通過規(guī)范治療，多半慢粒患者或?qū)崿F(xiàn)“停藥治愈”，但在患者管理上，仍需嚴格按標準和要求進行。王建祥教授提醒，尤其是患者不可擅自“停藥”。只有在有經(jīng)驗的醫(yī)師指導、評估和嚴密分子學監(jiān)測下，通過規(guī)范的治療、監(jiān)測并滿足一定條件的患者，才有可能進入無治療緩解階段，且停藥后仍需定期進行嚴格的分子監(jiān)測，一旦喪失主要分子學反應，必須立刻重新用藥治療。
此外，“隨著慢粒停藥治療和監(jiān)測水平的提高，也會帶來疾病管理模式的改變。”王建祥教授強調(diào)，目前慢粒正逐漸的向可控、可治的‘慢性病’轉(zhuǎn)變，未來的慢粒管理很可能會納入國家慢病管理的范疇，實現(xiàn)專家診療與社區(qū)基層醫(yī)療衛(wèi)生服務相結(jié)合的模式，讓社區(qū)更多地承擔隨訪、監(jiān)測以及患者教育等工作，節(jié)約醫(yī)療資源的同時，讓患者能得到更便捷的醫(yī)療服務?！?/p>
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[1] 中華血液學雜志2016年8月第37卷第8期. |
[2] 中華血液學雜志，2016，37（08）：633-639 |
