首個骨巨細胞瘤治療藥物安加維（地舒單抗）中國上市會廣州舉行

廣州2019年12月13日 /美通社/ -- “多維獲益·全程守護”安進骨巨細胞瘤高峰論壇暨安加維®骨巨細胞瘤適應(yīng)癥上市會在廣州舉行，標(biāo)志著首個用于不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細胞瘤創(chuàng)新治療藥物 -- 安加維®（地舒單抗注射液）正式在中國上市。

安加維骨巨細胞瘤適應(yīng)癥上市會

地舒單抗是《中國骨巨細胞瘤臨床循證診療指南》推薦用于骨巨細胞瘤治療的藥物^[1]。2018年11月，地舒單抗被中國列入臨床急需境外新藥名單（第一批），進入國家藥品監(jiān)督管理局快速審評通道；時隔一年不到，地舒單抗于2019年5月即獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟（定義為至少1處成熟長骨且體重≥45 kg）的青少年患者。

骨巨細胞瘤：“吃骨頭的貪吃蛇”  

骨巨細胞瘤是一種組織學(xué)上良性、但常常具有侵襲性的骨骼原發(fā)腫瘤^[2]，被形象地比喻為“吃骨頭的貪吃蛇”。骨巨細胞瘤好發(fā)于20-40歲青壯年人群，女性發(fā)病率略高于男性，約占55%^[3]。據(jù)一項骨巨細胞瘤中國發(fā)病率研究報告指出，中國骨巨細胞瘤年發(fā)病率估算為1.49-2.57例/100萬^[4]。從全球來看，骨巨細胞瘤約占所有原發(fā)骨腫瘤的4%-5%^[5]，與歐美人群相比，在中國更為常見，約占所有原發(fā)骨腫瘤的17.3%^[6]。

骨巨細胞瘤由表達RANKL的基質(zhì)細胞和表達RANK受體的破骨細胞樣巨細胞組成，其發(fā)病機理是RANKL的過度表達引起腫瘤生長和骨質(zhì)破壞^[7]。RANKL是破骨細胞形成、發(fā)揮功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白；破骨細胞負(fù)責(zé)骨吸收，從而調(diào)節(jié)骨鈣釋放。骨巨細胞瘤的臨床主要表現(xiàn)為鈍痛、骨折、功能受限以及腫脹和腫塊。盡管多數(shù)骨巨細胞瘤為良性，很少致命，但卻經(jīng)常致殘，因此其對患者造成的危害不容小覷。

地舒單抗：阻斷RANKL通路，抑制“貪吃蛇”行動

地舒單抗是一種人免疫球蛋白G2（IgG2）單克隆抗體，對RANKL具有高特異性和親和性。地舒單抗的作用機制就是通過與RANKL結(jié)合，阻止其激活破骨細胞、破骨細胞前體和破骨細胞樣巨細胞表面的RANK，也就是說削弱了“貪吃蛇”的“生長力”和“破壞力”，從而達到抑制腫瘤生長和減少骨破壞的目的。

地舒單抗用于骨巨細胞瘤治療適應(yīng)癥的獲批是基于兩項開放標(biāo)簽的試驗研究結(jié)果，針對復(fù)發(fā)性、無法切除或計劃的手術(shù)切除很可能會造成嚴(yán)重功能障礙的骨巨細胞瘤患者。2017年在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會上發(fā)表的該研究主要分析結(jié)果顯示，在可以手術(shù)切除的患者中，80%的患者接受新輔助地舒單抗治療后得到改善：44%接受了對功能影響更低的降期手術(shù)，37%避免了手術(shù)。在無法手術(shù)切除的患者中，地舒單抗帶來了有效的長期疾病控制，5年無進展生存（PFS）率為88%^[8]。

加速到達，開創(chuàng)骨巨細胞瘤藥物治療新紀(jì)元

長期以來，骨巨細胞瘤的治療方法主要為手術(shù)及其他輔助治療手段（放療、栓塞和藥物治療等）。地舒單抗作為中國首個獲批用于骨巨細胞瘤治療的藥物，其抑制腫瘤生長和減少骨破壞的雙重作用為不可手術(shù)切除或切除后會導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細胞瘤患者帶來顯著的治療獲益以及生活質(zhì)量的提高，具有劃時代的治療意義。

 作為全球生物科技的領(lǐng)導(dǎo)者，安進始終秉持“生物學(xué)先行”的原則，以服務(wù)患者為使命，不斷尋求創(chuàng)新的解決方案以造福中國重癥患者。地舒單抗擁有創(chuàng)新作用機制，為罹患這一少見疾病但受限于當(dāng)前治療方案的患者帶來新的治療選擇和新的希望，從而幫助他們實現(xiàn)疾病控制，改善生存質(zhì)量。未來，安進將繼續(xù)發(fā)揮自身研發(fā)優(yōu)勢，通過高質(zhì)量的臨床研發(fā)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，加速為中國乃至全球癌癥患者帶來更多福音。