北京2019年11月2日 /美通社/ -- 今天，由渤健公司主辦的第一屆脊髓性肌萎縮癥國際高峰論壇在北京成功召開。本次活動是國內(nèi)首個(gè)全方位、系統(tǒng)性交流脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）疾病、診療、多學(xué)科管理及前沿趨勢的國際性醫(yī)學(xué)論壇。
“SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，也是導(dǎo)致成人殘疾的重要原因。渤健公司致力于通過科學(xué)創(chuàng)新為SMA患者提供藥物治療方案。”渤健公司全球醫(yī)學(xué)副總裁司徒睿(Cezary Statuch)先生表示。“本屆論壇的目的是加強(qiáng)國際交流，分享中國經(jīng)驗(yàn)，全面提升中國SMA診治水平，造福中國SMA群體，為健康中國戰(zhàn)略貢獻(xiàn)科學(xué)力量。”
中國罕見病聯(lián)盟副理事長、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記張抒揚(yáng)教授擔(dān)任本屆論壇的大會主席。論壇講者包括來自德國、瑞典、西班牙、比利時(shí)等的國際著名醫(yī)學(xué)專家和中國擁有SMA診治領(lǐng)域豐富經(jīng)驗(yàn)的資深醫(yī)學(xué)專家。論壇吸引了來自亞太地區(qū)的百余位醫(yī)學(xué)專業(yè)人士的參與。
為期一天半的論壇包括五大學(xué)術(shù)模塊：SMA疾病介紹、SMA藥物治療進(jìn)展和真實(shí)世界數(shù)據(jù)、SMA多學(xué)科管理、SMA臨床實(shí)踐、SMA疾病管理展望。國際講者們向與會人士介紹了全球SMA領(lǐng)域最新的治療策略，兒童和成人患者的臨床實(shí)踐，以及生物標(biāo)記物和SMA未來展望。
2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)科學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，全國25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。2019年10月10日，5家聯(lián)盟成員醫(yī)院為首批共計(jì)10位SMA患者提供了第一針?biāo)幬镏委?，?biāo)志著我國SMA領(lǐng)域進(jìn)入藥物治療的新時(shí)代。在本屆論壇上，中國專家也分享了SMA藥物治療的中國經(jīng)驗(yàn)。
SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000[1]，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無力[2]，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。
[1] 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進(jìn)展，《中國產(chǎn)前診斷雜志(電子版)》 2013年01期 |
[2] Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302 |
關(guān)于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進(jìn)多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學(xué)、阿爾茨海默病和癡呆、運(yùn)動障礙、神經(jīng)肌肉疾病、神經(jīng)科急癥、神經(jīng)認(rèn)知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學(xué)研究項(xiàng)目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進(jìn)生物制劑的生物仿制藥。
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