北京2019年8月1日 /美通社/ -- 近日，第七屆陸道培血液病高峰論壇在國家會議中心召開，醫(yī)脈通發(fā)表文章《第七屆陸道培血液病高峰論壇落幕--造血干細(xì)胞移植專場精彩紛呈》，以下為文章全文：
2019年7月19日至7月20日，第七屆陸道培血液病高峰論壇在國家會議中心隆重召開。一年一度的陸道培血液病高峰論壇在國內(nèi)血液病學(xué)術(shù)領(lǐng)域有著重要影響力。來自中國、歐美、亞太以及中東地區(qū)著名血液病專家和同仁1000余人，圍繞造血干細(xì)胞移植最新進(jìn)展、CAR-T 細(xì)胞免疫治療、淋巴瘤/骨髓瘤的診治、實驗室成果臨床應(yīng)用和探索、遺傳病診斷等板塊進(jìn)行交流與探討。今年首次設(shè)置的造血干細(xì)胞移植分會場都有哪些精彩內(nèi)容呢？
主席：歐陽建教授，盧岳教授
北京陸道培醫(yī)院歐陽建教授和陸道培醫(yī)院盧岳教授擔(dān)任造血干細(xì)胞移植專場的主席，并由盧岳教授致辭。盧岳教授表示：“近年來，國內(nèi)外造血干細(xì)胞移植事業(yè)取得了許多新進(jìn)展，新的治療技術(shù)診療手段層出不窮。本屆高峰論壇移植專場的講座題目也涉及到多個病種，涉及到移植這個系統(tǒng)工程的每個階段，呈現(xiàn)出多領(lǐng)域、多角度、多層次的特點。”
“雖然陸道培醫(yī)院的移植例數(shù)逐年增加，我們深知我們的工作還有需要完善和改進(jìn)的空間，我們的醫(yī)療團(tuán)隊非常珍惜這次交流的機(jī)會，向國內(nèi)外從事移植臨床和研究的前輩專家、國際學(xué)者、中流砥柱多學(xué)習(xí)和請教，并期待在不久的將來，和國內(nèi)外的醫(yī)療機(jī)構(gòu)展開更深層次的全方位的合作與交流。”
“我們相聚在第七屆陸道培血液病高峰論壇，學(xué)術(shù)在交流中不斷進(jìn)步，思想在碰撞中得到啟迪，我相信各位與會人員在聆聽、提問、辯論中都會收獲滿滿，預(yù)祝我們的高峰論壇移植專場取得圓滿成功。”
主持人：徐雅靖教授，任漢云教授，丁家華教授
The Role MRD Assessment in Transplant Decision Making in Acute Leukaemia
David Ritchie, Royal Meibourne Hospital,Australia
來自澳大利亞皇家墨爾本醫(yī)院的 David Ritchie 教授就 MRD 評估在急性白血病移植決策中的作用進(jìn)行了發(fā)言，討論了 MRD 評估的作用和技術(shù)，以及靶向治療對于獲得 MRD 陰性緩解的作用。David Ritchie 教授指出標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)和鞏固治療后的 MRD 持續(xù)陽性，或先前 MRD 陰性后轉(zhuǎn)陽，是復(fù)發(fā)和總生存期（OS）降低的預(yù)后因素。誘導(dǎo)治療緩解后的 MRD 水平可作為是否進(jìn)行 alloSCT 的指導(dǎo)因素。但更安全的移植才能使先前 MRD 陽性的患者從 alloSCT 中獲益。
廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕教授：地中海貧血造血干細(xì)胞移植治療進(jìn)展
HSCT 是根治地中海貧血的唯一方法，據(jù) EBMT 報告，同胞匹配供體的患者的 OS 和 TFS 分別為88%和81%。但 HSCT 通常缺乏同胞匹配供體，并且地中海貧血患者的移植中替代供體的作用尚未明確。賴永榕教授介紹了其所在中心進(jìn)行的分別針對同胞移植、非親緣移植和半相合移植治療地中海貧血的最新研究成果，并表示我國同胞移植與非親緣移植已接近國際領(lǐng)先水平。賴永榕教授還在報告時指出，目前東南亞地區(qū)地中海貧血患者出生率相對較高，希望可以把本院的移植方案推廣到東南亞，造福更多的地中海貧血患者。
安徽省立醫(yī)院孫自敏教授：臍帶血造血干細(xì)胞移植治療血液病進(jìn)展
孫自敏教授在會上分享了國內(nèi)外臍帶血造血干細(xì)胞移植治療血液病的最新進(jìn)展，指出臍帶血移植在降低慢性 GVHD 發(fā)病率方面優(yōu)于單倍體移植，對于提高植入率的移植方案的探索也取得了一定的進(jìn)展。孫自敏教授指出，目前臍帶血移植治療惡性血液病的主要問題是降低移植相關(guān)死亡率，7天內(nèi)發(fā)生 PES（<7天），超過2個以上臨床癥狀，MP 療效差（一周內(nèi)無效）是 PES 患者預(yù)后不良的高危因素。建立 PES 危險度評分系統(tǒng)，按照危險程度分層干預(yù)，一方面對于保留輕癥 PES 促進(jìn)臍血植入，克服原發(fā)性植入失敗，另一方面對于將重癥 PES 轉(zhuǎn)化為輕癥 PES，以減少重癥 PES 所致 TRM 等，具有重要臨床意義。
主持人：韓明哲教授，孟凡義教授
陸道培醫(yī)院盧岳教授：Allo-HSCT 治療先天性骨髓造血功能衰竭性疾病
盧岳教授主要就范可尼貧血癥（FA）和先天性角化不良癥（DC）2個疾病介紹了 Allo-HSCT 治療先天性骨髓造血功能衰竭性疾病的進(jìn)展，并與大家分享了陸道培醫(yī)院的經(jīng)驗。盧岳教授指出，在診斷方面，先天性骨髓衰竭綜合征（IBMFS）曾被認(rèn)為是兒科疾病，但目前大家對細(xì)微的臨床表現(xiàn)和成人發(fā)病的認(rèn)識越來越多，隨著基因測序技術(shù)的進(jìn)步，IBMFS 的誤診和漏診大大減少。在治療方面，雖然移植可以改善造血功能，但也會增加腫瘤的風(fēng)險，所以不建議積極地進(jìn)行移植。另外，一旦診斷 IBMFS 需進(jìn)行嚴(yán)密的監(jiān)測，尤其在 HSCT 治療后監(jiān)測腫瘤的發(fā)生，建議在專業(yè)的“骨髓衰竭”中心進(jìn)行隨訪。
解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心艾輝勝教授：微移植：造血干細(xì)胞移植的新概念
在此次報告中艾輝勝教授引入了微移植的新概念，單中心研究表明微移植使老年 AML 誘導(dǎo)治療 CR 率由50%提高到79.5%；鞏固治療2年存活率由12%提高到38.9%。還有研究表明微移植+地西他濱+/-蒽環(huán)類治療高危 MDS 的 CR 率為46-52%，明顯優(yōu)于常規(guī)治療的25-30%；2年 LFS 和 OS 分別為42.7%和84.7%。微移植可以跨越 HLA 屏障，可做完全不相合/不相關(guān)移植，簡便安全，而且?guī)缀醪话l(fā)生 GVHD。但是，微移植也有其不足：RVT/GVT 效應(yīng)弱，呈脈沖式；疾病復(fù)發(fā)率也較高。艾輝勝教授表示，微移植是在非清髓性移植基礎(chǔ)上的改良和創(chuàng)新，雖然存在一定優(yōu)勢，但距離理想移植（微或無毒、簡便、FFDC、強(qiáng) GVL、輕 GVHD、無供者限制）還有一定距離，鼓勵大家積極地進(jìn)行創(chuàng)新與實踐。
主持人:張建平教授，曹星玉教授，胡亮釘教授
北京大學(xué)人民醫(yī)院許蘭平教授：單倍體移植治療重型再生障礙性貧血
移植是治愈獲得性 SAA 的重要手段。研究表明，在兒童獲得性 SAA 患者中，一線單倍體移植（HID HCT）在10年 EFS 和 HCR 上優(yōu)于免疫抑制治療（IST）；在成人 SAA 患者中，HID HCT 在8年 FFS和 HCR上優(yōu)于 IST。許蘭平教授表示，目前單倍體移植治療重型再生障礙性貧血的前瞻性研究不是很多，還處于研究探索階段，臨床中的患者首選哪種治療，還需要更多的數(shù)據(jù)來回答。2018年異基因移植專家共識 JHO 建議，對于新診斷的 SAA，無同胞相合供者年輕患者用 HID HSCT ，在有單倍體移植經(jīng)驗的醫(yī)院可以嘗試免疫指標(biāo)篩選：對 IST 無效、易于復(fù)發(fā)、易于克隆演變和進(jìn)展？對于難治和/或復(fù)發(fā) SAA 患者：<50歲 SAA 或 vSAA 患者對免疫抑制劑無效或復(fù)發(fā)患者可選擇 HID、MUD 或 CBT。
陸道培醫(yī)院孫瑞娟教授：異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童急性T淋巴細(xì)胞白血病（單中心結(jié)果）
孫瑞娟教授匯報了一項異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童急性T淋巴細(xì)胞白血病的單中心研究，共有89名患者入組，總生存率（OS）為72.6%，無病生存率（EFS）為72.5%，亞組分析中，CR1組 OS 和 EFS 優(yōu)于 CD2 組，CR-MRD-組 OS 和 EFS 優(yōu)于 CR-MRD+ 組。綜合其他研究得出結(jié)論：之前的疾病狀態(tài)對EFS有顯著的影響，CR1組 EFS 為83.3%，CR2組 EFS 為62.2%，NR 組EFS為30%；復(fù)發(fā)是最主要的死亡原因。兒童急性T淋巴細(xì)胞白血病首選在 CR 期，盡可能在 MRD- 狀態(tài)下進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，預(yù)后會更好。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院馮靖教授：基于ROSE系統(tǒng)配合下的局部治療（S&L）--免疫缺陷患者肺部霉菌感染
全身有效配合下的局部治療（S&L）是免疫缺陷患者肺部霉菌感染或結(jié)構(gòu)性肺毀損伴霉菌感染時唯一確切有效的治療方式；因局部治療極少帶來不良反應(yīng)，充分的臨床信息和/或典型的影像學(xué)表現(xiàn)足以啟動 S&L。馮靖教授強(qiáng)調(diào)應(yīng)細(xì)致地為每位患者制定個體化的 S&L 治療方案，既要打持久戰(zhàn)，也要適可而止。S&L 是霉菌感染患者唯一的生存希望；面對霉菌，患者與醫(yī)生都沒有退路。
造血干細(xì)胞移植專場衛(wèi)星會
主席：陸道培醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科魏志杰主任
陸道培醫(yī)院孫瑞娟教授《2019第45屆歐洲血液與骨髓移植學(xué)會年會(EBMT)兒童造血干細(xì)胞移植新進(jìn)展》
主席：陸道培醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科周葭蕤主任
陸道培醫(yī)院張弦教授《替加環(huán)素治療重癥感染：聯(lián)合 or 大劑量？》
在上下半場間隔時間，舉辦的造血干細(xì)胞移植專場“衛(wèi)星會上”主席——來自陸道培醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科魏志杰主任。
主持人：林東軍教授，譚業(yè)輝教授，張樂萍教授
陸道培醫(yī)院趙艷麗教授：異基因造血干細(xì)胞移植后患者的免疫接種
無論自體移植還是異體移植，在移植后1年內(nèi)30%-100%患者丟失之前獲得的體液免疫。跟免疫功能正常的人相比，HSCT 后感染的發(fā)病率和病死率更高，尤其是流感、肺炎球菌、麻疹等。趙艷麗教授強(qiáng)調(diào)接種疫苗是預(yù)防傳染病最有效的措施，所以移植后接種疫苗非常重要。免疫接種有效，患者可以獲益。與實體器官移植不同，大部分患者造血干細(xì)胞移植后會喪失免疫反應(yīng)，所以不推薦在 HSCT 前接種疫苗，也不推薦在 HSCT 后接種減毒活疫苗。另外，必須謹(jǐn)慎對待 HSCT 后患者的免疫接種，決不能常規(guī)推遲免疫接種。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院姜爾烈教授：異基因造血干細(xì)胞移植治療MDS中的若干問題
近年來，MDS 的許多治療方法延長了患者生存，改善了患者的生活質(zhì)量，但仍不能使患者獲得治愈。因此，HSCT 仍是目前唯一可能治愈 MDS 的治療方法。國內(nèi)外的指南都推薦對高危患者和部分中低?；颊哌M(jìn)行HSCT。EBMT研究顯示，IPSS 低/中危 MDS 患者進(jìn)行 HSCT 治療，預(yù)后較高危患者更好。姜爾烈教授最后表示，對于更高危（TP53缺陷等）的 MDS 患者，需要在預(yù)處理、移植后免疫治療、維持治療等角度進(jìn)行多樣化的治療，才可能更好地改善 MDS 患者的預(yù)后。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院陳峰教授：移植后中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染的診治
陳峰教授通過講述真實世界中的3個移植后中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染的病例，分別介紹了移植后 CMV、真菌和結(jié)核導(dǎo)致的中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染的診斷與治療全過程。移植后 CMV 腦炎多發(fā)生于移植后晚期（中位時間+210天），MRI 陽性率優(yōu)于 CT，腦脊液或腦組織PCR檢測到 CMV-DNA 的準(zhǔn)確率>90%，需注意 GCV 的 CSF 內(nèi)濃度為同期血藥濃度的24%-70%。中樞神經(jīng)系統(tǒng)曲霉菌病的預(yù)后較差，伏立康唑是主要的藥物選擇。還未建立曲霉菌病的標(biāo)準(zhǔn)聯(lián)合治療方案，但聯(lián)合治療可作為最后的嘗試。結(jié)核性腦膜炎（TBM）早期臨床和 CSF 改變不典型，診斷困難，且進(jìn)展迅速，病死率極高，需多次、多方式檢查，以免誤診和漏診。
主持人：王昱教授，段顯琳教授，李昕教授
浙江大學(xué)第一附屬醫(yī)院羅依教授：基因造血干細(xì)胞移植后白血病復(fù)發(fā)的防治策略
復(fù)發(fā)依然是造血干細(xì)胞移植后的首要死亡原因，研究顯示移植后復(fù)發(fā)患者的1年 OS 僅為23%。羅依教授在會上分享了異基因造血干細(xì)胞移植后白血病復(fù)發(fā)的最新進(jìn)展和防治策略。羅依教授最后總結(jié)道，移植前 MRD 水平與移植后復(fù)發(fā)風(fēng)險相關(guān)，移植后基于 MRD 監(jiān)測的預(yù)防、搶先性 DLI 有助于減少移植后復(fù)發(fā)；移植后白血病復(fù)發(fā)的治療包括 DLI、二次移植、新型抗體藥物、去甲基化藥物、TKI及免疫檢查點藥物等；CAR-T 細(xì)胞治療為 Allo-HSCT 后復(fù)發(fā)的治療提供了全新的途徑；隨著對移植后復(fù)發(fā)機(jī)制的深入研究，針對復(fù)發(fā)機(jī)制的防治方案將改善移植后復(fù)發(fā)患者的生存。
陸道培醫(yī)院劉德琰教授：移植后閉塞性細(xì)支氣管炎
造血干細(xì)胞移植后閉塞性細(xì)支氣管炎非常少見，目前還沒有統(tǒng)一的診療指南。劉德琰教授在會上報告了國內(nèi)外相關(guān)的研究進(jìn)展，并進(jìn)行了總結(jié)。BOS 的發(fā)病機(jī)制尚有很多未明的機(jī)制，但組織病理學(xué)更精細(xì)的分類，使得 BOS 的診斷和治療取得了實質(zhì)進(jìn)展。除了統(tǒng)一的診斷指南外，尚待證實且頗具潛力的新的診斷方法，能夠更早預(yù)測 BOS 的發(fā)生率及嚴(yán)重程度。雖然生物標(biāo)記研究較少，但或許能提供更靈敏的檢測手段。期待更新的靶向藥物、完善的生命支持和康復(fù)治療、動態(tài)的病情監(jiān)測能夠改善移植后 BOS 患者的生存率。
福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院楊婷教授：腸道微生態(tài)與移植
腸道微生態(tài)是近幾年比較熱的話題，楊婷教授在會上介紹了腸道微生物與移植的關(guān)系。研究發(fā)現(xiàn)，腸道微生物群可能是 GVHD 發(fā)病機(jī)制的驅(qū)動因素，對腸道微生物群的管理為預(yù)防或治療 GVHD 提供了一種有希望的途徑，并且移植中的抗生素管理工作可以幫助保護(hù)患者本身的微生物群并調(diào)節(jié)免疫應(yīng)答以使患者受益。另外，腸道細(xì)菌的多樣性與 GVHD 死亡率降低有關(guān)。維生素 A/D 或 omega3/7等天然藥物可能會成為 HSCT 前后通用的支持治療藥物。
會議除造血干細(xì)胞移植專場外，本次大會還特別開設(shè)了 CAR-T 細(xì)胞免疫治療、淋巴瘤、骨髓瘤專場，護(hù)理、營養(yǎng)專場和實驗室診斷專場，其內(nèi)容新、題材精、形式多樣，為全國血液界同仁提供了一個高水平的學(xué)術(shù)交流平臺。
