百濟(jì)神州在第15屆國(guó)際惡性淋巴瘤會(huì)議（ICML）上公布一項(xiàng)澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者的關(guān)鍵性2期臨床研究結(jié)果

麻省劍橋和中國(guó)北京2019年6月20日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。百濟(jì)神州今天在第15屆國(guó)際惡性淋巴瘤會(huì)議（ICML）上以口頭報(bào)告的形式公布了一項(xiàng)正在中國(guó)開展的在研BTK抑制劑澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的關(guān)鍵性2期臨床研究更新結(jié)果。本次ICML于2019年6月18日至20日在瑞士盧加諾舉行。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這項(xiàng)澤布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性CLL或SLL患者的試驗(yàn)結(jié)果是我們?cè)谥袊?guó)新藥上市申請(qǐng)的一部分。相較西方國(guó)家的患者，中國(guó)患者在這項(xiàng)疾病上的治療方案選擇十分有限。百濟(jì)神州致力于為全世界患者帶來(lái)療效更佳、更可及的治療方案?！?/p>

在中國(guó)開展的關(guān)鍵性2期臨床研究更新結(jié)果概述

這項(xiàng)澤布替尼作為單藥治療R/R CLL/SLL患者的單臂、關(guān)鍵性2期臨床研究（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03206918）為百濟(jì)神州針對(duì)此適應(yīng)癥目前正在接受中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）審評(píng)的新藥上市申請(qǐng)（NDA）提供了基礎(chǔ)。這項(xiàng)試驗(yàn)正在中國(guó)開展，11所研究中心的91位患者入組了本項(xiàng)研究，包括82位CLL患者和9位SLL患者。這些患者接受了劑量為每次160mg、每日兩次口服給藥（BID）的澤布替尼治療。這項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)為由獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）評(píng)估的總緩解率（ORR），基于iwCLL（2018年）標(biāo)準(zhǔn)針對(duì)CLL進(jìn)行評(píng)估，基于Lugano（2014年）標(biāo)準(zhǔn)的CT掃描結(jié)果對(duì)SLL進(jìn)行評(píng)估。

截至2018年12月14日數(shù)據(jù)截點(diǎn)，75位患者（82.4%）仍在接受研究治療。在入組患者中的中位隨訪時(shí)間為15.1個(gè)月（0.8-21.2）。結(jié)果包括：

• 由IRC評(píng)估的ORR為84.6%（77/91）；完全緩解（CR）率為3.3%（3/91）；部分緩解（PR）率為59.3%（54/91），伴有淋巴細(xì)胞增多的PR為22.0%（20/91）。由IRC評(píng)估的ORR在不同亞組中總體一致；
• 12個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）估計(jì)值為87.2%；在中位PFS隨訪為12.9個(gè)月時(shí)（0.8-20.4），中位PFS尚未達(dá)到；
• 澤布替尼總體耐受性與先前報(bào)道的用于治療多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的數(shù)據(jù)一致。多數(shù)在治療期間出現(xiàn)的不良事件（TEAE）為一級(jí)或二級(jí)，其中最常報(bào)道的TEAE為中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)下降（68.1%）、上呼吸道感染（45.1%）、紫癜（34.1%）以及血小板計(jì)數(shù)減少（33.0%）；
• 三級(jí)及以上的TEAE在75.8%患者中被報(bào)道，最常見的為中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)下降（44.0%）、肺部感染（9.9%）、上呼吸道感染（9.9%）、血小板計(jì)數(shù)減少（8.8%）以及貧血（8.8%）；
• 三位患者由于TEAE死亡，分別為肺部感染、心肺衰竭、疾病進(jìn)展情況下出現(xiàn)的多器官功能障礙綜合征，每項(xiàng)一例；評(píng)估決定均與澤布替尼治療不太可能有關(guān)聯(lián)或者不相關(guān)。

中國(guó)南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院血液內(nèi)科副主任兼本項(xiàng)研究報(bào)告者徐衛(wèi)醫(yī)學(xué)博士，理學(xué)博士評(píng)論道：“本項(xiàng)研究在2017年完成患者入組，我們對(duì)患者持續(xù)進(jìn)行隨訪以評(píng)估澤布替尼在CLL或SLL患者中的療效。我們很高興能看到由IRC評(píng)估的ORR高達(dá)85%并且耐受性也與先前報(bào)道的一致?！?/p>

于今天舉辦的2019 年年中臨床數(shù)據(jù)更新的投資者電話會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播信息：

百濟(jì)神州將于今天 2019 年 6 月 20 日（星期四）美國(guó)東部時(shí)間上午八點(diǎn)舉辦電話會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播。投資者和分析師可以通過撥打以下電話號(hào)碼收聽電話會(huì)議：

美國(guó)免費(fèi)電話：+1 (844) 461-9930
美國(guó)付費(fèi)電話：+1 (478) 219-0535
香港免費(fèi)電話：+852 800 279 19250
中國(guó)大陸免費(fèi)電話：+86 800 914 686
會(huì)議室 ID：1790069

本次電話會(huì)議將在百濟(jì)神州官方網(wǎng)站內(nèi)的投資者關(guān)系板塊（http://ir.beigene.com/或http://hkexir.beigene.com）進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)直播。直播回放記錄于會(huì)議結(jié)束兩個(gè)小時(shí)之后可供查看，并于 90 天內(nèi)作為存檔以供查看。

關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）

慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）和小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）屬于起源于 B 淋巴細(xì)胞的非霍奇金淋巴瘤（一種血液腫瘤）。本質(zhì)上來(lái)說(shuō)，CLL 和 SLL 屬于同一種疾病，區(qū)別僅在于腫瘤最初發(fā)生的位置。^[1]當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布在血液和骨髓時(shí)為 CLL，即使淋巴結(jié)和脾臟也經(jīng)常被發(fā)現(xiàn)有腫瘤細(xì)胞分布。當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布在淋巴結(jié)時(shí)，腫瘤被定義為SLL。^[2]

關(guān)于澤布替尼

澤布替尼是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。百濟(jì)神州針對(duì)澤布替尼開展廣泛的臨床研究包括一項(xiàng)已完成患者入組的針對(duì)華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對(duì)比伊布替尼的全球 3 期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)初治慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球 3 期臨床研究；一項(xiàng)與 GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性 2 期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì) R/R CLL/ SLL 患者對(duì)比伊布替尼的全球 3 期臨床研究; 一項(xiàng)全球 1 期臨床研究。在中國(guó)，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項(xiàng)澤布替尼的關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)，分別用于治療 R/R MCL 患者和R/R CLL/SLL 患者；還完成了 澤布替尼 用于治療 WM 患者的關(guān)鍵 2 期臨床試驗(yàn)患者入組。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予澤布替尼用于治療 WM 患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年 MCL 患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正在對(duì)澤布替尼用于治療 R/R MCL和 R/R CLL/SLL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)，兩者均被納入優(yōu)先審評(píng)。百濟(jì)神州計(jì)劃將于2019年或2020年初在美國(guó)遞交首項(xiàng)澤布替尼NDA。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和瑞士擁有2,500多 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來(lái)持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來(lái)那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。^[3]

前瞻性聲明

根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對(duì)澤布替尼 相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑及 澤布替尼 的商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州 對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更 全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法 律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。