首次公布用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的3期臨床試驗(yàn)中攜帶MYD88野生基因型患者亞組的初步數(shù)據(jù)；公布用于治療WM的1/2期臨床試驗(yàn)更新數(shù)據(jù)；以及公布澤布替尼治療B細(xì)胞惡性腫瘤的安全性數(shù)據(jù)匯總分析
公司將于6月20日（星期四）美國(guó)東部時(shí)間上午八點(diǎn)就2019年年中臨床數(shù)據(jù)更新舉辦投資者電話(huà)會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播
美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2019年6月14日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專(zhuān)注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。百濟(jì)神州今天在第24屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上首次公布了其在研BTK抑制劑澤布替尼用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性的全球3期A(yíng)SPEN臨床研究的數(shù)據(jù)。海報(bào)展示包括了非隨機(jī)、探索性的攜帶MYD88野生基因型的WM患者亞組臨床數(shù)據(jù)。此外，公司還在EHA年會(huì)上以海報(bào)的形式公布了正在開(kāi)展的澤布替尼用于治療WM患者的一項(xiàng)1/2期臨床研究的更新結(jié)果，以及在六項(xiàng)正在開(kāi)展的澤布替尼作為單藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤臨床研究中進(jìn)行的安全性數(shù)據(jù)匯總分析。本次大會(huì)于6月13日至16日在荷蘭阿姆斯特丹舉行。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很高興能在EHA年會(huì)上公布正在開(kāi)展的澤布替尼臨床研究的新數(shù)據(jù)，包括首次公布ASPEN 3期臨床試驗(yàn)中攜帶MYD88野生基因型WM患者的非隨機(jī)亞組的初步結(jié)果。在這個(gè)患者群體中，通常緩解率較低而且預(yù)后效果并不理想。我們也從中看到對(duì)一款能夠?qū)TK靶點(diǎn)持續(xù)抑制并降低脫靶效應(yīng)的高效、高選擇性的BTK抑制劑的現(xiàn)實(shí)存在的需求。令人振奮的是，這些數(shù)據(jù)與早先臨床試驗(yàn)結(jié)果相一致，總緩解率達(dá)到81%，主要緩解率為54%（包括達(dá)到部分緩解或更好）包括23%的非常好的部分緩解（VGPR）。我們會(huì)繼續(xù)關(guān)注這些患者以進(jìn)一步評(píng)估治療效果。這項(xiàng)臨床研究的完整結(jié)果將在今年下半年的一場(chǎng)醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。”
黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補(bǔ)充道：“此外，關(guān)于一項(xiàng)全球1/2期澤布替尼用于治療WM患者的臨床試驗(yàn)，在隨訪(fǎng)時(shí)間增加的情況下，我們看到了頗高的完全緩解率和非常好的部分緩解（42%），也直接反映了緩解的持久。另外，澤布替尼的安全數(shù)據(jù)匯總也進(jìn)一步證明了其作為一款高選擇性的BTK抑制劑在B細(xì)胞惡性腫瘤患者中的耐受性。我們相信這些數(shù)據(jù)為澤布替尼成為治療全球B細(xì)胞惡性腫瘤患者的一項(xiàng)潛在、有意義的治療方案提供了強(qiáng)有力的支持?！?/p>
澤布替尼用于治療攜帶MYD88野生基因型WM患者的主要緩解
摘要編號(hào)：PF487
ASPEN是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、多中心的澤布替尼對(duì)比伊布替尼用于治療WM患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03053440），26位在入組檢測(cè)時(shí)集中確認(rèn)攜帶MYD88野生基因型的WM患者入組此項(xiàng)試驗(yàn)。這些患者入組非隨機(jī)的亞組，并接受劑量為每次160mg、每日兩次口服給藥（BID）的澤布替尼給藥?；谛薷暮蟮腎WWM-6標(biāo)準(zhǔn)對(duì)緩解進(jìn)行評(píng)估，試驗(yàn)終點(diǎn)為完全緩解（CR）和非常好的部分緩解（VRPR）的合并率、總緩解率（ORR）、主要緩解率（MRR）以及安全性。
這項(xiàng)探索性分析包括五位初治（TN）WM患者以及21位復(fù)發(fā)/難治性（R/R）WM患者。
截至2019年2月28日，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為12.2個(gè)月（2.3-21.7），17位患者仍在接受治療。結(jié)果包括：
雅典大學(xué)校長(zhǎng)、臨床治療系主席、血液學(xué)和醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)教授兼本次海報(bào)第一作者M(jìn)eletios A. Dimopoulos醫(yī)學(xué)博士評(píng)論道：“澤布替尼是一款高效力、高選擇性的BTK抑制劑，其生物可利用度可觀(guān)，并在A(yíng)SPEN 3期臨床試驗(yàn)的探索性患者亞組中總體耐受。對(duì)于攜帶MYD88野生基因型的患者而言，我們很高興能看到這次公布的數(shù)據(jù)支持先前1/2期臨床研究的結(jié)果。”
全球1/2期臨床試驗(yàn)更新數(shù)據(jù)概述
摘要編號(hào)：PF481
這項(xiàng)開(kāi)放性的澤布替尼作為單藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的全球1/2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT02343120）包括了一個(gè)WM患者亞組。此項(xiàng)試驗(yàn)正在澳大利亞、新西蘭、美國(guó)、意大利、英國(guó)和韓國(guó)開(kāi)展。截至2018年9月16日，77位之前沒(méi)有接受過(guò)BTK治療的WM患者（24 TN; 53 R/R）入組了此項(xiàng)試驗(yàn)；中位隨訪(fǎng)時(shí)間位23.9個(gè)月（4.4-45.7）。根據(jù)修改后的IWWM-6標(biāo)準(zhǔn)，73位WM患者（24 TN;49 R/R）符合療效評(píng)估條件。截至數(shù)據(jù)截點(diǎn)，61位患者仍在接受研究治療。更新結(jié)果包括：
悉尼Concord Repatriation總醫(yī)院血液學(xué)臨床研究主任、高級(jí)專(zhuān)家兼本次海報(bào)第一作者Judith Trotman，內(nèi)外全科醫(yī)學(xué)士、澳大利亞皇家內(nèi)科醫(yī)師學(xué)會(huì)會(huì)員、澳洲皇家病理科醫(yī)學(xué)院榮授院士表示：“目前澤布替尼的1/2期臨床研究已經(jīng)開(kāi)展了超過(guò)四年，隨著研究的不斷深入，我們也為其在先前從未接受BTK抑制劑治療的WM患者中展現(xiàn)的耐受性和療效感到興奮?！?/p>
澤布替尼作為單藥治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤的安全性數(shù)據(jù)匯總分析
摘要編號(hào)：PS1159
六項(xiàng)正在開(kāi)展的澤布替尼作為單藥的1期和2期臨床試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)被包括在這項(xiàng)匯總分析中，共計(jì)有682位非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者、WM患者以及慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。大部分患者有R/R疾??；幾乎所有患者都接受了劑量為每次320mg、每日一次，或每次160mg、每日兩次口服給藥（BID）的澤布替尼治療；接受澤布替尼治療的中位時(shí)間為13.4個(gè)月（0.1-49.7）。
此項(xiàng)分析包括對(duì)AE出現(xiàn)頻率和嚴(yán)重性、與BTK抑制劑相關(guān)的AE（AESIs）、導(dǎo)致死亡的AE、劑量遞減或治療中斷的評(píng)估。
97%的患者報(bào)道了至少一起AE，其中大部分為一級(jí)或二級(jí)。無(wú)論嚴(yán)重性，最常見(jiàn)的AE為上呼吸道感染（32.4%）、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)下降（25.2%）、腹瀉（19.4%）、咳嗽（19.1%）、挫傷（18.6%）以及皮疹（18%）。最常見(jiàn)的三級(jí)及以上的AE包括中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)下降（14.4%）、貧血（7.6%）、中性白細(xì)胞增多（6.6%）、肺炎（4.5%）、血小板計(jì)數(shù)減少（4.3%）以及肺部感染（4.1%）。嚴(yán)重不良事件（SAE）在36%的患者中被報(bào)道，主要為包括肺炎和肺部感染在內(nèi)的感染性并發(fā)癥。
通常與BTK抑制劑相關(guān)的不良事件并不常見(jiàn)，包括心房顫動(dòng)/撲動(dòng)（1.9%）、大出血（2.5%）和三級(jí)以上的高血壓（3.4%）。由于A(yíng)E導(dǎo)致的治療中斷也不常見(jiàn)，總共有9.1%的患者，其中3.5%與治療相關(guān)。
澳大利亞 St. Vincent 醫(yī)院血液學(xué)主任，Peter MacCallum 癌癥中心低度淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病血液組組長(zhǎng)兼本次海報(bào)第一作者Constantine S. Tam醫(yī)學(xué)博士說(shuō)道：“澤布替尼總體耐受，由與治療相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的治療中斷不足百分之五。從這組數(shù)據(jù)中也證明了澤布替尼對(duì)BTK完全和持續(xù)的抑制帶來(lái)較低的與安全性相關(guān)的治療失敗率。”
2019 年年中臨床數(shù)據(jù)更新的投資者電話(huà)會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播信息：
百濟(jì)神州將于 2019 年 6 月 20 日（星期四）美國(guó)東部時(shí)間上午八點(diǎn)舉辦電話(huà)會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播。投資者和分析師可以通過(guò)撥打以下電話(huà)號(hào)碼收聽(tīng)電話(huà)會(huì)議：
美國(guó)免費(fèi)電話(huà)：+1 (844) 461-9930
美國(guó)付費(fèi)電話(huà)：+1 (478) 219-0535
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中國(guó)大陸免費(fèi)電話(huà)：+86 800 914 686
會(huì)議室 ID：1790069
本次電話(huà)會(huì)議將在百濟(jì)神州官方網(wǎng)站內(nèi)的投資者關(guān)系板塊（http://ir.beigene.com/ 或http://hkexir.beigene.com）進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)直播。直播回放記錄于會(huì)議結(jié)束兩個(gè)小時(shí)之后可供查看，并于 90 天內(nèi)作為存檔以供查看。
關(guān)于澤布替尼
澤布替尼是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。
百濟(jì)神州針對(duì)澤布替尼開(kāi)展廣泛的臨床研究包括一項(xiàng)已完成患者入組的針對(duì)華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對(duì)比伊布替尼的全球 3 期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì)初治慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球 3 期臨床研究；一項(xiàng)與 GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性 2 期臨床研究；一項(xiàng)針對(duì) R/R CLL/ SLL患者對(duì)比伊布替尼的全球 3 期臨床研究; 一項(xiàng)全球 1 期臨床研究。在中國(guó)，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項(xiàng)澤布替尼的關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)，分別用于治療 MCL 患者和 CLL/SLL 患者；還完成了澤布替尼用于治療 WM 患者的關(guān)鍵 2期臨床試驗(yàn)患者入組。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予澤布替尼用于治療 WM 患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過(guò)一種治療的成年 MCL 患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正在對(duì)澤布替尼用于治療 R/RMCL 和 R/R CLL/SLL 的新藥上市申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)，兩者均被納入優(yōu)先審評(píng)。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專(zhuān)注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和瑞士擁有約為2,400名員工，在研產(chǎn)品線(xiàn)包括新型口服小分子類(lèi)和單克隆抗體類(lèi)抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來(lái)持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷(xiāo)售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來(lái)那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。[1]
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對(duì)澤布替尼相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑及澤布替尼的商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴(lài)第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。
[1] ABRAXANE®, REVLIMID®, and VIDAZA® are registered trademarks of Celgene Corporation.
