上海2018年10月22日電 /美通社/ -- 繼創(chuàng)下罕見病藥物奧巴捷(特立氟胺片)58天在華上市“新速度”之后,中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會、中國醫(yī)療保健國際交流促進會和賽諾菲中國于10月20日透露:中國首部多發(fā)性硬化患者生存報告年內(nèi)即將出爐。根據(jù)報告熱點解讀:中國約有超過3萬名多發(fā)性硬化患者,發(fā)病高峰集中在20-40歲,女性多于男性;只有不到50%的患者能立即確診;由于該病反復(fù)復(fù)發(fā),患者易致殘并發(fā)生“MS人格”,其中13.2%有自殺想法。
在10月20日同期舉行的國內(nèi)首個治療多發(fā)性硬化的口服疾病修正治療藥物 -- 奧巴捷上市會上,中國初級衛(wèi)生保健基金會聯(lián)合賽諾菲也公布“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目方案,符合條件的多發(fā)性硬化患者接受藥品援助后,年藥物治療費用可降低40%以上,低?;颊呱踔量色@得全免援助。
中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出,“我們非常欣喜的看到,中國的罕見病治療領(lǐng)域又引入了一種全新的治療方式。作為第一個在國內(nèi)獲批的口服疾病修正治療藥物,奧巴捷將為醫(yī)生和患者提供了一種更為方便的治療選擇,可有效降低患者年復(fù)發(fā)率,延緩殘疾進展?!?/p>
中國多發(fā)性硬化患者生存報告熱點速遞
多發(fā)性硬化在我國屬于罕見病的一種,此前業(yè)界對這一疾病研究數(shù)據(jù)并不多。今年中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會牽頭進行了首次大范圍的多發(fā)性硬化患者生存現(xiàn)狀調(diào)研,涉及全國50家醫(yī)院、58位醫(yī)務(wù)工作者和1362名患者,分布28個省、直轄市和自治區(qū)(安徽、新疆、西藏、寧夏及港澳臺除外)。
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科徐雁教授就即將出爐的2018中國多發(fā)性硬化患者生存報告做了熱點速遞[1],其中包括:
疾病特點:發(fā)病高峰20-40歲,女性多于男性。最常見的臨床表現(xiàn)為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞。中位進展多發(fā)性硬化的病程為12年,提示我國患者進入進展階段時間可能較歐美患者早,這與我國缺乏復(fù)發(fā)治療可能有關(guān)。
診療現(xiàn)狀:確診周期長,僅有不到一半的患者就診后能被立即確診。緩解期規(guī)范治療僅占13.6%,而歐美患者高達83.4%,這與我國藥品缺乏以及患者負擔(dān)不起有關(guān)。歐美多發(fā)性硬化的治療藥物多達13種,可以分級治療,而我國目前僅有2種。
公眾對該病認知度低:94.7%的患者在確診前從未聽說過該病。84%的患者有負面情緒,13.2%患者有自殺想法。
對患者生活影響較大:14.5%-18%的患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差,產(chǎn)生所謂的“多發(fā)性硬化MS人格”。調(diào)研人群中僅有不到一半的患者還在工作,由于這些患者均為中青年,因此,給社會也帶來了巨大的負擔(dān)。85%以上的患者報告病情對正常工作有影響。
此外,由于該病反復(fù)復(fù)發(fā),可能會引發(fā)殘疾,因此,給家人也帶來了巨大的負擔(dān)。每次復(fù)發(fā)住院,83.7%的患者需要家人陪護,時間中位(12年)誤工時間約為10天。18.3%的患者家人因照顧患者而放棄工作。每次復(fù)發(fā)住院治療費用,60.5%的患者花費超過1萬元。
“很多罕見病一旦發(fā)病,需要終身治療,對患者和家庭都是一種沉重的負擔(dān)?!贝摞愑⒔淌诤粲酰骸昂币姴〉闹委?,需要社會各界積極參與和共同行動。我們要共同推動罕見病相關(guān)知識的普及,提升公眾對罕見病的認知度,及早確診并進行相應(yīng)治療,才能使患者獲得更好的預(yù)后?!?/p>
患者援助細則公布
為減輕患者經(jīng)濟負擔(dān),提高患者的生存機率和生活質(zhì)量,中國初級衛(wèi)生保健基金會設(shè)立了“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目,對符合奧巴捷適應(yīng)癥的患者予以援助。
對于低?;颊?,獲得縣/區(qū)級民政部門認可并領(lǐng)取低保金滿一年的城鎮(zhèn)低保/農(nóng)村特困復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者,可獲得本項目全免援助;對于低收入患者,首次申請:自費4盒后援助2盒;后續(xù)申請:繼續(xù)自費3盒后再援助3盒。
賽諾菲方面表示:“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項目旨在幫助多發(fā)性硬化患者減輕疾病經(jīng)濟負擔(dān),提高藥物可及性。未來,賽諾菲還將與各方一起努力,攜手政府、學(xué)會及各方合作伙伴,合力提升中國罕見病的診療水平,探索多元化的救助模式,通過慈善項目和醫(yī)保覆蓋,提升罕見病患者的藥物可及性,幫助中國多發(fā)性硬化患者改善治療現(xiàn)狀。
中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會主任委員、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學(xué)強教授強調(diào):“作為一種新型治療選擇,奧巴捷在有效降低復(fù)發(fā)率的同時表現(xiàn)出了很好的耐受性,此外,便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性,大大改善患者預(yù)后。今年即將更新的《2018年中國多發(fā)性硬化診療專家共識》中,將推薦奧巴捷為緩解期治療一線用藥,用于控制疾病進展?!毖芯匡@示,與安慰劑相比,奧巴捷顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率,延緩了殘疾進展,并且在擴展研究中療效維持長達10年[2],[3] 。在TOWER研究中,奧巴捷14mg治療組中國亞組患者的年復(fù)發(fā)率相對風(fēng)險降低了71.2%,同組的全球患者年復(fù)發(fā)率相對風(fēng)險則降低了36.3%。
58天創(chuàng)罕見病新藥上市紀錄 25家藥房實現(xiàn)快速供貨
今年5月,國家公布《第一批罕見病目錄》,多發(fā)性硬化、戈謝病等121種罕見病被納入其中。7月23日,口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷在華獲批。9月19日,京滬廣三地地患者也拿到了這一期待中的新藥。從獲批到供藥, 奧巴捷僅僅用了58天,創(chuàng)下了近期國內(nèi)罕見病創(chuàng)新藥物從獲批到上市的“較快速度”。
目前奧巴捷已在全國一、二線城市的25家藥房實現(xiàn)快速供貨。到今年年底,預(yù)計將實現(xiàn)在全國大部分城市供藥。
“作為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,憑借卓越的研發(fā)能力,我們一直在為中國的罕見病患者提供創(chuàng)新的產(chǎn)品,包括治療戈謝病的思而贊,治療龐貝病的美而贊,治療漸凍癥的力如太等,今天,這份清單上又新增了一位新成員 -- 治療多發(fā)性硬化的奧巴捷。” 賽諾菲中國副總裁吳清漪女士強調(diào):“未來,賽諾菲中國將繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域,以創(chuàng)新引領(lǐng)罕見病研發(fā)與診療,繼續(xù)引入更多的全球革新性產(chǎn)品組合和解決方案,滿足中國患者日益增長的醫(yī)療和健康需求,讓中國的罕見病癥患者可以走出陰影,獲得更好的治療,過上有尊嚴的生活。”
附件:2018中國多發(fā)性硬化患者生存報告摘要
注:此次會議為2018年中國多發(fā)性硬化患者生存調(diào)研的熱點速遞,最終數(shù)據(jù)以定稿發(fā)表的正式報告為準
1. 調(diào)研覆蓋面廣:50家醫(yī)院,58位醫(yī)生參與,共1362名患者參加調(diào)研。調(diào)研分布22個省4個直轄市,2個自治區(qū),覆蓋面廣,是目前最能反映多發(fā)性硬化患者情況的一次調(diào)研。
2. 涉及了多發(fā)性硬化的各個亞型:臨床孤立綜合征患者(CIS)175名,復(fù)發(fā)緩解型患者(RRMS)1126名,繼發(fā)緩解型患者(SPMS)46名,原發(fā)進展型患者(PPMS)15名。
3. 在疾病特點方面,中國患者既有自己的特殊性也有和歐美患者的共性:
4. 診療現(xiàn)狀堪憂:
5. 公眾對該病認知度低:94.7%患者在確診前未聽說該病,因此,一旦確診,會非常焦慮;84.0%患者有負面情緒;13.2%患者有自殺想法。
6. 該病對患者生活影響較大:
7. 本次調(diào)研意義:
[1] 此次會議為2018年中國多發(fā)性硬化患者生存調(diào)研的熱點速遞,最終數(shù)據(jù)以定稿發(fā)表的正式報告為準 |
[2] O'Connor P, et al. Randomized trial of oral teriflunomide for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2011;365(14):1293-303 |
[3] Confavreux C. Oral teriflunomide for patients with relapsing multiple sclerosis (TOWER): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2014;13(3):247-56 |