ART001<\/b>简介<\/b><\/p> \n
ART001由锐正基因依托其行业领先的产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001在测试中表明，即使超过饱和剂量的20倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性全面优于国外同类产品，处于行业领先水平。根据最新临床数据披露：在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有的达到此目标的同类产品。 ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。2025年3月该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。<\/p> \n
锐正基因简介<\/b><\/p> \n
锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。<\/p> \n
锐正基因已申请超10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。<\/p> \n
凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。<\/p> \n
展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，以全球视野引领行业，致力于推动基因编辑技术的商业与产业化，为全球患者带来革命性治疗方案，助力人类健康事业的进步。<\/p> \n
商务合作<\/u>: Accuredit@accuredit.com<\/a><\/u><\/p> \n 媒体联络<\/u>: tingting.zhang@accuredit.com<\/a><\/u><\/p>"];
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