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关于<\/strong>avapritinib的临床开发计划<\/strong><\/p> \n Avapritinib是一款在研的口服精准疗法,可选择性地有<\/span>效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于激酶活化构象的I型抑制剂。Blueprint Medicines正在针对avapritinib实施广泛的临床开发计划,以用于晚期,冒烟型和惰性SM,以及多线胃肠道间质瘤(GIST)的临床开发计划。<\/p> \n Avapritinib是为了结合和抑制D816V突变的KIT而专门设计和研发的药物。大约95%的SM患者都携带KIT D816V突变基因驱动。临床前研究显示,avapritinib可在亚纳摩尔效价下以最小的脱靶活性强效地抑制KIT D816V突变。研究还表明,对于GIST中常见的KIT和PDGFRA突变,以及导致对现有治疗药物耐药的激活环突变,avapritinib也具有广泛的抑制效应。<\/p> \n 关于<\/strong>II期PIONEER研究<\/strong><\/p> \n PIONEER是一项随机、双盲、安慰剂对照的注册性临床研究,旨在评估avapritinib用于治疗惰性和冒烟型SM的效果。该研究包含:一、剂量探索,二、注册性研究,和三、长期治疗研究三个阶段。所有完成前两个阶段的患者将有机会进入第三阶段研究,接受长期治疗。关键研究终点包括由患者自我报告的ISM-SAF TSS,以及肥大细胞负荷和安全性两项量化指标。第一阶段的患者入组已经完成。Blueprint Medicine计划于2020年6月在美国、加拿大和欧盟的研究中心开始第二阶段研究的患者筛选。<\/p> \n 关于基石药业<\/strong><\/p> \n 基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的中国领先生物制药公司。<\/p> \n