第四屆金斯瑞細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展與合作論壇召開

三大CAR-T公司CEO首度同框  讓“天價(jià)藥”真正可及

北京2022年11月22日 /美通社/ -- 11月20日，第二十五屆北京國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇，暨第四屆金斯瑞細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展與合作論壇在“云端”盛大舉行。本次論壇由北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、中關(guān)村科技園區(qū)管委會(huì)、北京昌平區(qū)人民政府、金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）共同主辦，聚集了學(xué)術(shù)權(quán)威、產(chǎn)業(yè)先鋒、臨床專家在內(nèi)的30余位行業(yè)意見領(lǐng)袖，探討細(xì)胞基因治療差異化的未來方向，共謀細(xì)胞基因治療的商業(yè)化破局之路。本次論壇傳奇生物、復(fù)興凱特和藥明巨諾三大中國CAR-T生物醫(yī)藥公司CEO首次同框，分享洞見，迅速吸引了媒體與業(yè)界關(guān)注的目光。

回看2022年，生物醫(yī)藥行業(yè)取得頗多收獲。伴隨著生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，細(xì)胞和基因治療成為其中最具熱度、最受關(guān)注的研究領(lǐng)域之一，各類創(chuàng)新成果持續(xù)涌現(xiàn)，并加速向生產(chǎn)力轉(zhuǎn)換。截至目前，中國已成為了全球基因治療藥物研發(fā)的最主要市場之一，臨床研究數(shù)量累計(jì)超過300項(xiàng)，位居全球第二，特別是以“CAR-T”療法為代表的細(xì)胞治療進(jìn)展迅速。

同時(shí)，隨著國內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法的迅速發(fā)展，“一針就能消除癌細(xì)胞”、“抗癌神藥”、“天價(jià)藥”等各種標(biāo)簽與驚嘆，已將CAR-T推到“聚光燈”下。作為創(chuàng)新藥物，獲批上市后卻同樣面臨商業(yè)化的巨大挑戰(zhàn)，如何達(dá)到更好的可及性，始終是懸在創(chuàng)新藥頭上的巨大問號(hào)。

本次論壇圍繞“突破內(nèi)卷，細(xì)胞基因治療差異化競爭路指何方”，“穿越資本熱潮與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)變，GCT商業(yè)化落地困局何解”等主題展開深入研討。呈現(xiàn)了10場主旨演講、1場深度對(duì)話和2場圓桌討論。包括中國科學(xué)院院士、四川學(xué)華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)理事長魏于全，中國工程院院士、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院院長田志剛兩位院士在內(nèi)的學(xué)術(shù)權(quán)威、產(chǎn)業(yè)先鋒、國內(nèi)外監(jiān)管部門代表、臨床專家等各界精英，從政策導(dǎo)向、前沿技術(shù)、產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新等多維度解析行業(yè)熱點(diǎn)，共話細(xì)胞基因發(fā)展未來。

CAR-T天團(tuán)齊聚首 探索創(chuàng)新藥盈利之道

與中國相關(guān)的CAR-T公司“掌門人”首次齊聚首，是本屆論壇的一大亮點(diǎn)。復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物，國內(nèi)GCT領(lǐng)域三家拔得頭籌拿到藥物獲批的行業(yè)巨頭，分享了從實(shí)踐中得來的真知灼見，洞見未來。

2021年，國內(nèi)兩款CAR-T產(chǎn)品的上市開啟了我國商業(yè)化元年，細(xì)胞基因療法不僅從萌芽階段進(jìn)入了快速發(fā)展期，也開始逐步向產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化。與此同時(shí)，來自于研發(fā)技術(shù)、產(chǎn)品質(zhì)量、生產(chǎn)工藝、商業(yè)化、供應(yīng)鏈穩(wěn)定等方面的挑戰(zhàn)也隨之而來。

本次論壇特別設(shè)置主題為 “從GCT商業(yè)化實(shí)戰(zhàn)看創(chuàng)新藥破局盈利之路” 的深度對(duì)話環(huán)節(jié)，傳奇生物CEO黃穎博士、藥明巨諾聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官李怡平、復(fù)星凱特CEO黃海，三位同臺(tái)展開激烈探討，就如何降本增效以擴(kuò)大可觸及的人群，藥物的安全性和有效性如何進(jìn)一步優(yōu)化；如何借助全球優(yōu)勢(shì)資源推進(jìn)中國基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程及取得商業(yè)化成功等話題進(jìn)行了深入探討，探索了創(chuàng)新藥如何破局的盈利之路。

談話中，三位頻繁碰撞出思維火花，大家共同認(rèn)為，對(duì)于創(chuàng)新藥，應(yīng)當(dāng)更多關(guān)注其價(jià)值，而非價(jià)格，CAR-T療法讓患者一次治療、終身受益，這正是藥物本身價(jià)值的體現(xiàn)。這樣的創(chuàng)新需要全社會(huì)共同努力支撐其前行，國家醫(yī)保政策的支持、支付方式的創(chuàng)新、藥企的降本增效，三者需要相互配合，才能讓創(chuàng)新藥長久生存下去。細(xì)胞治療給患者帶來的價(jià)值已經(jīng)引人注目。相信未來十年，細(xì)胞治療的前路會(huì)更加光明。

權(quán)威監(jiān)管代表引領(lǐng)撥云見霧

細(xì)胞基因治療的發(fā)展離不開監(jiān)管政策的指引。近年來，我國出臺(tái)了一系列利好政策，進(jìn)一步規(guī)范、促進(jìn)了生物藥的發(fā)展。加強(qiáng)與監(jiān)管部門溝通，與全球監(jiān)管趨同，關(guān)系到CAR-T的未來之路。

本次論壇特邀國家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心生物制品臨床部主審審評(píng)員高建超、FDA生物制品評(píng)估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，請(qǐng)他們各自分享了中國藥監(jiān)審評(píng)審批創(chuàng)新進(jìn)展及成果、FDA視角下的Car-T細(xì)胞治療審批政策導(dǎo)向與最新監(jiān)管趨勢(shì)。從頂層思考出發(fā)，分析行業(yè)內(nèi)在邏輯，詳解當(dāng)下改革進(jìn)展及監(jiān)管成果的科學(xué)轉(zhuǎn)化情況，捕捉醫(yī)藥研發(fā)新機(jī)遇。

高建超先生的分享進(jìn)一步展示了我國對(duì)細(xì)胞基因治療的監(jiān)管環(huán)境正在不斷改善，將更好地涵養(yǎng)我們的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)，為中國本土的創(chuàng)新釋放更多機(jī)會(huì)。Peter Marks博士則分享了不同以往的監(jiān)管新思路，介紹了 FDA指南中明確加速審評(píng)審批的程序，包括快速通道，優(yōu)先審評(píng)，加速審批，以及突破性療法認(rèn)定等，有助于GCT領(lǐng)域各方參與者打開視野，走向全球市場。

提升CAR-T可及性 探索創(chuàng)新支付

CAR-T上市除了與之相伴的商業(yè)化難題，還有它的“天價(jià)藥”標(biāo)簽。無論是企業(yè)還是醫(yī)保的角度，如何提升CAR-T產(chǎn)品的可及性和可支付性成為了亟待解決的難題。讓“天價(jià)藥”飛入尋常百姓家，創(chuàng)新支付模式的探索是最有效且快速的方式之一，只有定價(jià)及支付方式的不斷優(yōu)化才是提高患者可及性，真正拉開我國細(xì)胞基因治療商業(yè)化序幕的關(guān)鍵。而如何通過相關(guān)法規(guī)和報(bào)銷政策，探索能夠讓更多患者受益的支付方式尤為重要，這也是提升CAR-T產(chǎn)品可及性，實(shí)現(xiàn)商業(yè)化之路的重中之重。

本次論壇特邀眾多保險(xiǎn)、投資界精英人士，企業(yè)權(quán)威人物現(xiàn)身說法，站在各自不同角度剖析可能的解決方案。嘉賓們一同探討了如何通過相關(guān)法規(guī)和報(bào)銷政策，鼓勵(lì)多層次醫(yī)療保障體系和創(chuàng)新的醫(yī)療支付方式；社會(huì)資本貢獻(xiàn)力量，聯(lián)合藥企與保險(xiǎn)公司來提升治療的可及性；以及已獲上市CAR-T產(chǎn)品的國家推行醫(yī)療支付措施。

針對(duì)患者關(guān)心的支付話題，與會(huì)嘉賓表示，隨著商業(yè)保險(xiǎn)和政府主導(dǎo)的惠民保不斷普及和完善，創(chuàng)新藥不再僅僅依靠醫(yī)保，而是可以在政府的指導(dǎo)下，為患者構(gòu)建多層次的保障，為患者的用藥選擇增加信心。而對(duì)于CAR-T來說，商業(yè)保險(xiǎn)的支持與幫助是現(xiàn)階段需要的。

嘉賓們也對(duì)藥企、商保與患者如何實(shí)現(xiàn)共贏表達(dá)了看法，一方面，保險(xiǎn)公司需要不斷擴(kuò)大投保人群，惠及更多人，以降低基本成本；另一方面，藥企需要就CAR-T治療總體費(fèi)用可控的特點(diǎn)上加深與保險(xiǎn)公司的合作。參與討論的嘉賓都表示，未來希望能夠探索更好的協(xié)作機(jī)制，用共贏的方式推進(jìn)患者的可及性，給患者帶來更好的就醫(yī)體驗(yàn)。

高質(zhì)量的科學(xué)研究和合作交流是推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基石。作為行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)，金斯瑞一直致力于搭建行業(yè)交流的平臺(tái)，已連續(xù)4年舉辦以細(xì)胞與基因治療相關(guān)的行業(yè)論壇，為促進(jìn)科研院所、醫(yī)藥企業(yè)與監(jiān)管部門之間的交流，密切產(chǎn)學(xué)醫(yī)的創(chuàng)新合作，共同推動(dòng)細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)自己的力量。同時(shí)，金斯瑞也在不斷拓展自身產(chǎn)業(yè)鏈的上下游，其生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品業(yè)務(wù)、生物藥CDMO業(yè)務(wù)、細(xì)胞治療業(yè)務(wù)三大業(yè)務(wù)領(lǐng)域均在GCT方面強(qiáng)勢(shì)發(fā)力，全產(chǎn)業(yè)鏈布局已取得階段性成果。未來，金斯瑞將依托堅(jiān)實(shí)的技術(shù)基礎(chǔ)和平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，繼續(xù)錨定細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，持續(xù)提升產(chǎn)品及服務(wù)能力。

金斯瑞輪值CEO柳振宇博士表示：“我們帶著新理念、新觀點(diǎn)、新思路，討論細(xì)胞基因治療的發(fā)展與挑戰(zhàn)、政策與機(jī)遇、創(chuàng)新趨勢(shì)與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，這是我們相聚在此的一個(gè)重要原因，也是我們從業(yè)人員的責(zé)任與使命?！?/p>

這是金斯瑞自2020年起，相繼在舊金山、上海、南京之后，連續(xù)成功舉辦的第四屆細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展與合作論壇。