輝瑞公司宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)維萬(wàn)心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。維萬(wàn)心®是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療ATTR-CM患者的口服藥物。
ATTR-CM是一種罕見(jiàn)、致死性疾病，常與心衰混淆。其發(fā)病機(jī)制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯(cuò)誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)和身體其他部位。隨著時(shí)間的推移，淀粉樣物質(zhì)沉積會(huì)使心肌變硬，進(jìn)而引發(fā)心衰。由于疾病認(rèn)知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經(jīng)常會(huì)被誤診或延誤診治。患者臨床診斷后平均存活時(shí)間較短，約為2-3.5年，死亡通常由進(jìn)行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發(fā)病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長(zhǎng)而增加，常發(fā)于60歲以上男性。
罕見(jiàn)病領(lǐng)域一直是輝瑞關(guān)注的重點(diǎn)領(lǐng)域。維萬(wàn)心®是輝瑞今年以來(lái)獲批的第二款罕見(jiàn)病創(chuàng)新產(chǎn)品。今年2月，維達(dá)全®獲批，用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周?chē)窠?jīng)功能損害。此次獲批的維萬(wàn)心®是第二款針對(duì)淀粉樣變性?。ˋTTR）這一罕見(jiàn)病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。
維萬(wàn)心®最早于2012年在歐盟和美國(guó)獲得孤兒藥認(rèn)證，并于2019年在日本和美國(guó)獲批，用于治療ATTR-CM。
（美通社,2020年10月9日上海）
